OrphanDrugs

OrphanDrugs sind Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten

• Patienten mit seltenen Krankheiten haben den gleichen Anspruch auf Linderung und Heilung durch wirksame und unbedenkliche Medikamente wie solche mit häufigen Krankheiten.

• Bei der Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Krankheiten (Orphandrugs) ist aber meist die Refinanzierung der Entwicklungskosten unter den üblichen Marktbedingungen nicht möglich.

• Daher haben viele Länder spezielle Gesetzgebungen eingeführt, mit denen die Entwicklung von Arzneimitteln zur Diagnose, Vorbeugung oder Therapie seltener Krankheiten gefördert wird.

Für die Zuerkennung des Orphan-Status in der EU gelten folgende Kriterien:

• Medikament gegen eine lebensbedrohliche oder zur Behinderung führende Krankheit (oder „condition“); keine leichten Beschwerden

• Von dieser dürfen nicht mehr als 1 von 2.000 EU-Bürgern betroffen sein (oder Nachweis, dass Entwicklungskosten wahrscheinlich nicht wieder hereinkommen)

• Bisher ist keine zufrieden stellende Behandlung verfügbar oder das neue Medikament muss signifikanten Nutzen bringen

Zur Behandlung der Myelodysplastischen Syndrome steht seit einiger Zeit einzig das als OrphanDrug anerkannte Medikament Azacitidin (Vidaza^®) zur Verfügung.

Zu den "Rahmenbedingungen/Herausforderungen bei der Entwicklung von OrphanDrugs" findet sich auf der WebSite des Verbandes Forschender Arzneimittelhersteller e.V. (vfa) eine Präsentation, die im Rahmen eines Patientenworkshops - Seltene Krankheiten – von Herrn Dr. Siegfried Throm, vfa Geschäftsführer Forschung/Entwicklung/Innovation am 12. März 2010 gehalten wurde.