Azacitidin (Vidaza®)

Das einzige für Hochrisiko-MDS zugelassene Medikament

Azacitidin (Vidaza® / Celgene) stellt einen wichtigen Fortschritt in der Therapie der myelodysplastischen Syndrome (MDS) sowie bestimmter Typen der akuten Leukämie (AML) dar. Es ist das einzige von der europäischen Zulassungsbehörde (EMEA) für Hochrisiko-MDS zugelassene Medikament. Azacitidin zeigte in klinischen Studien eine deutliche Verbesserung des Krankheitsverlaufs.

Azacitidin ist angezeigt zur Therapie von MDS-Patienten mit höherem Risiko (IPSS, Kategorie int-2 und high-risk), die für eine Stammzelltherapie nicht in Frage kommen. Weitere Gruppen nach der WHO-Klassifikation sind die CMML mit 10-29 % Blasten im Knochenmark ohne myeloproliferatives Syndrom und die akute myeloische Leukämie (AML) nach WHO-Klassifikation mit 20-30 % Blasten im Knochenmark und gleichzeitiger Multiliniendysplasie (RAEB-t nach FAB-Klassifikation).

Ein wichtiges Ziel ist, dass der Patient durch die Gabe dieses Medikamentes von Bluttransfusionen unabhängig werden kann. In klinischen Studien wurde bei 45 % der Patienten unter der Therapie mit Azacitidin eine Transfusionsunabhängigkeit erreicht; dies konnte hingegen nur bei 11 % der Patienten in der Kontrollgruppe erzielt werden. Bluttransfusionen sind nicht nur zeitintensiv, sondern können auch gesundheitliche Risiken bergen.

Azacitidin kann den Blutbildungsprozess soweit normalisieren, dass wieder ausreichend eigene rote Blutzellen entstehen, die für die Sauerstoffversorgung des Körpers notwendig sind. Somit werden Bluttransfusionen überflüssig. Zusätzlich können unter der Gabe von Azacitidin ebenfalls mehr weiße Blutzellen und Blutplättchen gebildet werden. Das ist wichtig für die Immunabwehr und den Blutgerinnungsprozess.

Laut offizieller Fachinformation führte die Behandlung mit Vidaza® zu einem medianen Überleben von 24,46 Monaten gegenüber 15,02 Monaten bei der Behandlung mit konventionellen Therapien ("conventional care regimens" (CCR). Dies entspricht einem Unterschied von 9,4 Monaten.

Azacitidin wird unter die Haut gespritzt (subkutan). Subkutane Verabreichungen werden sonst z.B. zur Vorbeugung von Thrombosen (Thromboseprophylaxe) eingesetzt, oder aber auch von Diabetikern, die sich Insulin unter die Haut spritzen müssen. Die besten Orte für subkutane Spritzen sind der Bauch, die Oberschenkel oder eventuell auch die Oberarme. Die Injektion erfolgt mit einer dünnen Nadel in das Unterhautfettgewebe.

Lesen Sie hier über die Nebenwirkungen von Azacitidin.